US-Zulassungsbehörde FDA gewährt Status eines Therapiedurchbruchs für Roche-Prüfmedikament Ocrelizumab bei primär progredienter multipler Sklerose

• Ocrelizumab ist das erste Prüfmedikament, das den Status eines Therapiedurchbruchs bei multipler Sklerose erhält
• Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation) für zwölftes Prüfmedikament von Roche seit 2013

Wie Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) heute bekannt gab, hat die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den Status eines Therapiedurchbruchs für das Prüfmedikament Ocrelizumab (OCREVUS^TM) für die Behandlung von Patienten mit primär progredienter multipler Sklerose (PPMS) gewährt. Bislang gibt es keine zugelassenen Medikamente für PPMS. Diese schwere Form von multipler Sklerose ist durch einen kontinuierlich fortschreitenden Verlauf ohne akute Schübe oder Zeiten mit nachlassenden Symptomen (Remissionen) gekennzeichnet.¹

„Ocrelizumab ist das erste Prüfmedikament gegen MS, für das die FDA den Status eines Therapiedurchbruchs gewährt hat,“ so Sandra Horning, Chief Medical Officer und Leiterin der globalen Produktentwicklung von Roche. „Da es noch keine zugelassenen Medikamente für die primär progrediente MS gibt, könnte Ocrelizumab einen hohen medizinischen Bedarf decken. Wir arbeiten intensiv mit der FDA zusammen, um Ocrelizumab den Patienten mit PPMS so schnell wie möglich zur Verfügung zu stellen .“

Der Status des Therapiedurchbruchs soll die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten für schwerwiegende oder lebensbedrohliche Erkrankungen beschleunigen und sicherstellen, dass Patienten durch die FDA-Zulassung so schnell wie möglich Zugang zu diesen Medikamenten erhalten. Die Voraussetzung im Falle von Ocrelizumab waren positive Resultate der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie ORATORIO. Darin wurde gezeigt, dass die Behandlung mit Ocrelizumab das Fortschreiten der Behinderung und andere Marker der Krankheitsaktivität, verglichen mit einem Placebo, signifikant reduzierte. Die ersten Resultate wurden auf dem 31. Kongress des European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) im Oktober 2015 vorgestellt.

Roche plant die Marktzulassung sowohl für PPMS als auch für schubförmige MS, eine häufigere Form der Erkrankung, und wird in der ersten Jahreshälfte 2016 die Daten von drei wichtigen Phase-III-Studien bei den Zulassungsbehörden weltweit einreichen.

OCREVUS^TM ist der Markenname, der für das Prüfmedikament Ocrelizumab bei den Gesundheitsbehörden beantragt wurde.

Über Ocrelizumab

Ocrelizumab ist ein in der klinischen Prüfung befindlicher humanisierter monoklonaler Antikörper, der selektiv und gezielt gegen CD20-positive B-Zellen gerichtet ist. CD20-positive B-Zellen sind spezielle Immunzellen, die vermutlich wesentlich zur Schädigung der Myelinscheide (Isolations- und Stützstruktur von Nervenfasern) und der Axone (Nervenzellfortsätze) und der daraus resultierenden Behinderung bei Patienten mit MS beitragen. Wie präklinische Studien gezeigt haben, bindet Ocrelizumab an CD20-Oberflächenproteine, die auf bestimmten B-Zellen exprimiert werden, nicht jedoch auf Stammzellen oder Plasmazellen. Deshalb bleiben wichtige Funktionen des Immunsystems erhalten.

Zusätzlich zur ORATORIO-Studie umfasst das klinische Entwicklungsprogramm der Phase III für Ocrelizumab die Studien OPERA I und OPERA II. Hierbei handelt es sich um weltweite, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studien für Patienten mit schubförmiger MS.

Über die ORATORIO-Studie bei PPMS

Bei ORATORIO handelt es sich um eine weltweite, randomisierte, doppelblinde, multizentrische Phase-III-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ocrelizumab verglichen mit Placebo bei 732 Patienten mit PPMS.² Primärer Endpunkt der Studie ist die Zeit bis zum Beginn des bestätigten Fortschreitens der Behinderung (CDP) über mindestens zwölf Wochen.

Die CDP wird als eine anhaltende, im Prüfplan definierte Zunahme des Schweregrads der Behinderung des Patienten auf der Beurteilungsskala Expanded Disability Status Scale (EDSS-Score) gemessen. Der EDSS-Score beruht auf der körperlichen und neurologischen Untersuchung von acht Körpersystemen. Die untersuchten funktionellen Systeme sind Sehvermögen, Koordination, Bewegung der Extremitäten, Kraft, Denkvermögen, Darm- und Blasenkontrolle, Sensibilität und Gehfähigkeit.

Über multiple Sklerose

Multiple Sklerose (MS) ist eine chronische Erkrankung, von der weltweit geschätzte 2,3 Millionen Menschen betroffen sind und für die momentan noch keine Heilung möglich ist.^3,4 MS ist dadurch gekennzeichnet, dass das Immunsystem die Isolations- und Stützschicht von Nervenfasern (Myelinscheide) im Gehirn, Rückenmark und den Sehnerven angreift, was zu Entzündungen und Nervenschädigungen führt. Diese Schädigungen können zu einer Reihe von Symptomen führen, wie Muskelschwäche, Müdigkeit und Sehschwierigkeiten, die zu einer fortschreitenden Behinderung führen können.^5,6,7

Die primär progrediente MS (PPMS) ist eine schwere Form der Erkrankung, die durch einen kontinuierlich fortschreitenden Verlauf ohne akute Schübe oder Zeiten mit nachlassenden Symptomen (Remissionen) gekennzeichnet ist.¹ Bei etwa jedem zehnten Patienten mit MS wird die primär progrediente Form der Erkrankung diagnostiziert, für die bislang noch keine Medikamente zur Behandlung zugelassen sind.

Über Roche in der Neurowissenschaft

Die Neurowissenschaften sind ein Schwerpunkt der Forschung und Entwicklung bei Roche. Das Ziel des Unternehmens ist, Behandlungsmöglichkeiten auf der Grundlage der Biologie des Nervensystems zu entwickeln, um das Leben von Patienten mit chronischen und potenziell lebensbedrohlichen Erkrankungen zu verbessern. Roche hat über ein Dutzend Prüfmedikamente für Erkrankungen wie multiple Sklerose, Alzheimer, spinale Muskelatrophie, Parkinson, Down-Syndrom und Autismus in der klinischen Entwicklung.

Über Roche

Roche ist ein weltweit führendes Unternehmen in den Bereichen Pharma und Diagnostika, das den wissenschaftlichen Fortschritt vorantreibt, um die Gesundheit und das Leben der Menschen zu verbessern.

Als weltweit grösstes Biotech-Unternehmen entwickelt Roche klinisch differenzierte Medikamente für die Onkologie, Immunologie, Infektionskrankheiten, Ophthalmologie und Erkrankungen des Zentralnervensystems. Roche ist auch der weltweit bedeutendste Anbieter von Produkten der In-vitro-Diagnostik und gewebebasierten Krebstests und ein Pionier im Diabetesmanagement. Mit den vereinten Stärken der beiden Geschäftsbereiche Pharma und Diagnostics unter einem Dach ist Roche führend in der personalisierten Medizin – eine Strategie, die darauf abzielt, jedem Patienten die richtige, individuelle Therapie bereitzustellen.

Seit 1896 forscht Roche nach besseren Wegen, um Krankheiten vorzubeugen, zu diagnostizieren und zu behandeln und damit einen nachhaltigen Beitrag für die Gesellschaft zu leisten. Auf der Liste der unentbehrlichen Arzneimittel der Weltgesundheitsorganisation stehen 29 von Roche entwickelte Medikamente, darunter lebensrettende Antibiotika, Malariamittel und Krebsmedikamente. Roche ist bereits im siebten Jahr in Folge vom Dow Jones Sustainability Index als nachhaltigstes Unternehmen der Pharma-, Biotechnologie- und Life-Sciences-Branche ausgezeichnet worden.

Die Roche-Gruppe mit Hauptsitz in Basel, Schweiz, ist in über 100 Ländern tätig und beschäftigte 2015 weltweit mehr als 91 700 Mitarbeitende. Im Jahr 2015 investierte Roche 9,3 Milliarden Schweizer Franken in Forschung und Entwicklung und erzielte einen Umsatz von 48,1 Milliarden Schweizer Franken. Genentech in den USA gehört vollständig zur Roche-Gruppe. Roche ist Mehrheitsaktionär von Chugai Pharmaceutical, Japan.

Weitere Informationen finden Sie unter www.roche.com.

Alle erwähnten Markennamen sind gesetzlich geschützt.

Literatur
1 MS International Federation. Types of MS. Available at: http://www.msif.org/about-ms/types-of-ms/.
2 F. Hoffmann-La Roche. ClinicalTrials.gov NCT01194570. National Library of Medicine. Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01194570.
3 Multiple Sclerosis International Federation. (2013). Atlas of MS 2013. Available at: http://www.msif.org/about-us/advocacy/atlas/.
4 National Institutes of Health-National Institute of Neurological Disorders and Stroke. (2015). Multiple Sclerosis: Hope Through Research. Available at: http://www.ninds.nih.gov/disorders/multiple_sclerosis/detail_multiple_sclerosis.htm#280373215.
5 Ziemssen T. (2005). Modulating processes within the central nervous system is central to therapeutic control of multiple sclerosis. J Neurol, 252(Suppl 5), v38-v45.
6 Hauser S.L. et al. (2012). Multiple sclerosis and other demyelinating diseases. In Harrison’s Principles of Internal Medicine (pp.3395-3409). New York, NY: McGraw Hill Medical.
7 Hadjimichael O. et al. (2007). Persistent pain and uncomfortable sensations in persons with multiple sclerosis. Pain, 127(1-2), 35-41.