Locked Nucleic Acid (LNA)-Plattform

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RNA-bindende Medikamente richten sich gegen Krankheitstargets, die mit herkömmlichen Medikamenten schwer zugänglich sind. Es gibt zwei grundlegende Formen von RNA-gerichteten Therapien: synthetische einsträngige DNA-Moleküle, die oft auch als „Antisense-Moleküle“ bezeichnet werden, und synthetische doppelsträngige RNA-Moleküle, die auch als „siRNA“ bekannt sind. Roche erwarb kürzlich die RNA-bindende Locked Nucleic Acid-(LNA)-Plattform, auf deren Grundlage LNA-basierte Wirkstoffkandidaten für Krankheiten entwickelt werden könnten, die mit Antikörpern und kleinen Molekülen nur schwer oder überhaupt nicht gezielt behandelbar sind.

LNA-basierte Moleküle überwinden die Einschränkungen früherer Antisense- und siRNA-Technologien durch eine einzigartige Kombination von geringer Grösse und sehr hoher Bindungsaffinität. Dadurch kann diese neue Klasse von Wirkstoffkandidaten RNA-Zielstrukturen stark und spezifisch in vielen verschiedenen Geweben beeinflussen, ohne dass komplizierte Verabreichungsträger benötigt werden. Die LNA-Plattform bietet die Möglichkeit, eine wichtige neue Klasse von Medikamenten auf effiziente Weise zu entdecken und zu entwickeln und damit den medizinischen Bedürfnissen von Patienten in verschiedensten Therapiegebieten entgegen zu kommen.

Tags: Biotechnologie